아리바이오, '먹는 치매약' 3상 발표 임박···글로벌 사업화 분수령

미국·일본 특허 확보, 유럽 등록 절차 진행···2040년까지 권리 보호 추진

16일 CTAD서 임상 결과 공개···2027년 FDA 허가 신청 목표

그래픽=박혜수 기자(챗GPT 활용)

아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 'AR1001'의 글로벌 임상 3상 결과 공개를 앞두고 있다. 국내외 판권 계약과 주요 시장의 특허 확보로 상업화를 준비해 온 가운데 이번 임상 결과가 신약 허가와 글로벌 판권 계약의 후속 이행을 가를 변수로 떠올랐다.

10일 업계에 따르면 아리바이오는 오는 16일 미국 보스턴에서 열리는 알츠하이머병 임상시험학회(CTAD 2026)에서 AR1001(성분명 미로데나필)의 글로벌 임상 3상 주요 결과를 발표할 예정이다. 발표는 임상 총괄 책임자인 스탠퍼드대학교 샤론 샤 교수가 맡는다.

AR1001은 포스포디에스터라아제-5(PDE-5) 억제를 기반으로 개발 중인 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질이다. 기존 항아밀로이드 항체 치료제가 정맥주사로 투여되는 것과 달리 하루 한 번 복용하도록 개발되고 있다. 임상에서 유효성과 안전성이 입증될 경우 환자의 병원 방문 부담을 줄이고 치료 선택지를 넓힐 수 있다는 점이 특징이다.

글로벌 임상 3상 'POLARIS-AD'에는 13개국 약 230개 임상기관에서 초기 알츠하이머병 환자 1535명이 등록했으며, 이 가운데 1348명이 52주간의 투약을 완료했다. 1차 평가지표는 52주 시점의 임상치매평가척도(CDR-SB) 변화량이다. 인지기능과 일상생활 기능의 변화를 평가하는 지표로, 위약군 대비 증상 악화를 얼마나 늦췄는지가 핵심이다. 다만 투약 완료 환자 수만으로 치료 효과를 판단할 수 없는 만큼 위약군 대비 변화량의 차이와 통계적 유의성 확보 여부가 관건이다.

임상 개발과 함께 국내외 판권 계약을 통한 상업화 준비도 진행해 왔다. 국내에서는 삼진제약과 1000억원 규모의 독점 판권·제조권 계약을 체결했고 중동·중남미·아프리카 등에서는 아르세라와 1조2400억원 규모의 독점 판권·의약품 공급권 계약을 맺었다. 중화권과 아세안 지역에서도 뉴코파마·푸싱제약과 사업화 계약을 체결했다.

특히 지난 5월 중국 푸싱제약과 체결한 AR1001의 글로벌 옵션·라이선스 계약은 최대 47억달러(약 7조원) 규모다. 지난 7월까지 옵션 선급금 6000만달러(약 900억원)를 전액 수령했으며 향후 푸싱제약이 임상 3상 결과를 확인하고 글로벌 판권 옵션을 행사할 경우 추가 계약금 8000만달러(약 1200억원)를 받을 수 있다. 이후 개발·허가·판매 단계에 따른 기술료와 로열티 수익도 계약 조건에 따라 발생할 수 있다.

상업화에 대비한 특허 확보도 병행하고 있다. 지난해 미국에서 AR1001 관련 특허를 확보한 데 이어 최근 일본 특허 등록을 완료하고 유럽특허청(EPO)으로부터 등록 예정 통지를 받았다. 회사는 추가 특허 확보와 제품 수명주기 관리(LCM) 전략을 통해 신약 허가 이후에도 지식재산권 보호를 강화한다는 방침이다.

아리바이오는 2027년 하반기 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출하고 2028년 상용화에 나선다는 목표다. 다만 이를 위해서는 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증하고 규제당국의 허가 심사를 통과해야 한다. 푸싱제약의 글로벌 옵션 행사 여부와 지역별 사업화 일정도 아직 확정되지 않은 가운데 향후 기존 항체 치료제 대비 복용 편의성과 가격 경쟁력을 확보할 수 있을지도 상업화의 주요 과제로 꼽힌다.

아리바이오 관계자는 경구제 개발 배경에 대해 "환자의 특성을 고려해 복용 편의성을 높이고 비용 부담을 줄일 수 있는 치료제를 개발하려는 취지였다"고 설명했다. 이어 "다만 약가는 아직 정해지지 않았으며 기존 항체 치료제보다 저렴할 것으로 예상한다"고 덧붙였다.