"질환 규명부터 손상 세포 대체"···줄기세포 치료의 진화

코엑스서 BIX 2026 개막···28일부터 3일간 진행

고한승 바이오협회장 "파트너 신뢰 쌓기 중요" 강조

산업부, AI 활용 제조 혁신·소부장·투자 등 지원 제시

고한승 한국바이오협회장이 28일 오전 서울 강남구 코엑스에서 열린 바이오플러스-인터펙스 코리아 2026 개막식에서 개회사를 하고 있다. 사진=강민석 기자

줄기세포를 활용해 신경계 질환의 발병 과정을 추적하고 손실된 세포를 대체하는 치료 전략이 제시됐다. 환자 세포로 만든 질환 모델에서 신약 표적을 찾는 한편, 파킨슨병과 황반변성 등에서 세포치료제의 임상 개발도 이어지고 있다.

룩사 바이오테크놀로지 최고과학책임자(CSO) 샐리 템플(Sally Temple) 박사는 28일 서울 코엑스에서 개막한 '바이오플러스·인터펙스 코리아 2026(BIX 2026)' 기조연설에서 "줄기세포 기술은 질환을 이해하고, 세포를 보호하며, 손실된 세포를 대체하는 세 가지 기회를 제공한다"고 말했다.

템플 박사는 환자의 세포를 줄기세포로 역분화한 뒤 뇌 조직의 특징을 재현하는 3차원 오가노이드를 만들면 환자의 유전적 특성을 반영한 연구가 가능하다고 설명했다. 질환이 진행되는 동안 세포에서 나타나는 변화를 관찰하고, 세포 사멸을 막을 치료 표적과 후보물질을 찾는 방식이다.

대표 사례로는 타우 단백질을 만드는 MAPT(타우) 유전자 변이와 관련된 전두측두치매 연구를 소개했다. 환자 유래 오가노이드에서 초기부터 글루타메이트 신호 전달에 변화가 나타났으며, 연구 과정에서 확인한 표적을 억제하자 신경세포 사멸이 완화됐다는 의미다.

오가노이드를 신약 개발에 활용하기 위한 과제로는 재현성과 대량 생산을 꼽았다. 여러 뇌 영역을 연결하거나 미세아교세포 등을 더해 모델을 고도화하고, 대량으로 생성되는 데이터를 인공지능(AI)으로 분석해 치료 표적의 우선순위 설정과 약물의 안전성·독성 예측에 활용할 수 있다고 짚었다.

템플 박사는 "목표는 신약 개발 초기 단계에 인간의 생물학적 특성을 더 잘 반영하는 것"이라며 "이미 세포가 소실됐다면 세포 대체 전략을 생각해야 한다"고 했다.

파킨슨병에서는 도파민 신경세포를, 뇌전증에서는 신경 흥분을 억제하는 신경세포를 보충하고, 황반변성에서는 망막색소상피세포를 대체해 기능 회복을 도모하는 방식이다.

그는 파킨슨병 세포치료제의 초기 임상에서 PET 영상으로 이식 세포의 생존을 뒷받침하는 소견이 확인됐으며, 운동 기능도 개선됐다고 소개했다. 현재 후속 임상 3상이 진행되고 있다는 설명이다. 자신이 개발에 참여한 황반변성 세포치료제도 초기 임상에서 시력 개선 사례가 나왔다고 밝혔다.

템플 박사는 "세포치료제를 발견 단계에서 임상으로 옮기려면 팀이 필요하다"며 임상용 제조 공정 구축과 임상기관 확보, 규제 대응 등 여러 주체의 협력을 강조했다.

이날 개막식에서는 바이오기업의 사업화와 글로벌 협력을 뒷받침할 기반 마련도 주요 과제로 제시됐다. 고한승 한국바이오협회 회장은 기업들이 항체약물접합체(ADC) 등 특정 모달리티에 집중하는 현상에 우려를 나타내며, 자사 파이프라인이 협력 상대에게 어떤 가치를 제공할 수 있는지 고민해야 한다고 당부했다.

고 회장은 "기술 소개를 넘어 반복적인 만남을 통해 함께 일할 수 있는 파트너라는 신뢰를 쌓는 것이 중요하다"고 전했다.

산업부는 AI를 활용한 바이오 제조 혁신과 소재·부품·장비 기술 개발, 투자 및 인력 양성 등을 지원 방향으로 제시했다. 올해 주빈국인 캐나다의 필 제닝스 혁신과학경제개발부(ISED) 차관은 AI 기반 바이오 제조와 RNA 기술 등을 양국의 협력 분야로 꼽으며, 신뢰할 수 있는 파트너 간 협력의 중요성을 언급했다.