제약·바이오

강경화 셀리아즈 대표 "유전자 교정 대신 망막 재생···美·유럽 희귀의약품 지정"

셀리아즈는 망막색소변성증을 치료하는 신약 'CLZ002'를 개발 중이다. 이 회사는 유전자 교정이 아닌 망막재생을 통해 시력을 회복시키려 하며, PROX1 단백질 억제를 핵심으로 한다. 'CLZ002'는 이미 희귀의약품으로 FDA와 EMA의 지정을 받았다. 셀리아즈는 2029년 환자대상 임상에 진입할 목표로 후속 투자를 유치하고 있으며, 추가적인 실험으로 데이터를 확보해 연구를 가속화하고 있다.

제약·바이오

[제약바이오 해독기]RMAT 지정: 세포·유전자치료제의 'FDA 밀착 개발지원'

FDA RMAT 지정은 세포치료제와 유전자치료제 등 첨단재생의학치료제에 대한 전폭적 개발 지원 제도로, 초기 임상 근거를 바탕으로 미충족 의료수요를 해결할 잠재력을 인정받은 경우 지정된다. 제조·품질관리 등 다양한 분야에서 조기 전략 협의가 가능하지만, 최종 허가나 가속승인은 별도로 충족해야 하므로 실질적 성공 여부는 기업의 준비와 데이터 질에 달려 있다.

보도자료

차바이오텍 美 자회사, 개방형 제조 플랫폼 오픈···첫 고객 확보

차바이오텍 미국 자회사 마티카 바이오가 오픈 액세스 플랫폼을 공식 출시하고 미국 바이오기업 서지엄 바이오사이언스를 첫 고객사로 확보했다. 기존 폐쇄적 CDMO 방식에서 벗어나 고객 중심의 개방형·모듈형 제조 서비스로 생산 비용과 공정 복잡성 문제를 해소하며, 유전자치료제 위탁개발생산 시장에서 수주 확대를 본격 추진한다.

제약·바이오

국산 1호 CAR-T 허가···희귀 림프종 치료제

국내에서 개발된 첫 맞춤형 유전자치료제 CAR-T 치료제 림카토주가 식약처 허가를 받았다. 이 치료제는 기존 치료에 반응하지 않는 희귀 림프종 환자를 대상으로 뛰어난 완전 관해율과 안전성을 입증했다. 국산 CAR-T 치료제의 상업화로 환자 접근성과 치료 옵션 확대에 속도가 붙을 전망이다. 향후 보험 급여 적용과 공급 인프라 개선이 과제로 남는다.

제약·바이오

신기술 확보·매출 기반 강화···빅파마, M&A로 포트폴리오 재편

글로벌 제약사들이 인수합병을 통해 유전자치료제, 세포치료제 등 신기술을 확보하고, 바이오시밀러와 개발지원 사업을 강화하는 등 포트폴리오를 재편하고 있다. 각 사별로 성장동력과 안정적 매출 기반을 병행 구축하는 전략이 두드러진다.

제약·바이오

알지노믹스, RZ-001 초기 임상서 '시그널'···간암 신약 기대감

알지노믹스가 AACR 2026에서 간암 유전자치료제 RZ-001의 임상 중간결과를 공개했다. TACE가 불가능하거나 불응인 간세포암 환자에서 객관적 반응률과 완전관해 사례를 확인했으며, 치료 반응의 깊이와 지속성, 안전성에서도 긍정 신호를 보였다. 임상 플랫폼의 확장 가능성이 주목된다.

제약·바이오

코오롱생명과학, TG-C 특허 확장···7월 톱라인 앞두고 상업화 채비

코오롱생명과학이 골관절염 유전자치료제 TG-C의 혼합세포 요법 특허를 아시아 지역에서 연이어 확보했다. 이번 조치는 아시아 시장 상업화와 기술 권리 보호에 중점을 둔 전략이다. TG-C는 미국 임상 3상 마무리 단계에 있으며, 2027년 FDA 허가신청을 준비 중이다.

투자전략

"아직 겁먹을 때 아니다"···제약·바이오, 지금은 '오를 종목' 고를 때

제약·바이오 업종이 기술이전과 학회 비수기로 부진하나, 증권가에서는 비만 치료제, 항체약물접합체, 유전자 치료제를 올해 핵심 테마로 제시했다. 삼성바이오로직스, 리가켐바이오, 디앤디파마텍 등 종목이 주목받으며, 약가 인하 등 단기 이슈는 이미 주가에 반영된 상황이다.

제약·바이오

에스티팜, CDMO 사업 확대...3Q gRNA 설비 구축 완료

에스티팜이 CDMO 사업 영역을 강화하며 글로벌 유전자치료제 시장 공략에 나섰다. 3분기 중 gRNA 생산 설비 구축을 마치고, CRISPR MEDiCiNE 2025에서 기술력을 인정받았다. 국산화된 LNP와 SmartCap 기술로 글로벌 제약사와 협력 확대가 기대된다.